(Boston Orange 編譯) 位於尚莫維爾市 (Somerville)的一家基因編寫公司Tessera Therapeutics 18日宣佈,比爾和梅琳達·蓋茨基金會 (Bill & Melinda Gates Foundation) 正投資該公司,支持鐮狀細胞病 (sickle cell disease) 項目進入臨床階段。投資總額可能高達5000萬元。
Tessera Therapeutics是位於劍橋市的風險創投公司旗艦先鋒
(Flagship Pioneering)於2018年衍生出來的一家基因編寫公司,2021年時在B輪融資中募得2億3000萬元,然後在2022年再募得3億元。
這家生物技術公司位於尚莫維爾市的博因頓廣場(Boynton Yards),以一種稱為“基因寫入”的技術而聞名,該技術將治療資訊寫入基因組,從源頭上治療疾病。該公司稱其擁有一個專屬的脂質納米顆粒遞送平臺,容許RNA在人 體內遞送到目標細胞類型。
Tessera 表示,該公司正在鑽研的鐮狀細胞病治療方法將能夠以在 “體內”,或稱在身體之內的一次性靜脈注射,來糾正鐮狀細胞突變。
Vertex 製藥和藍鳥生物 (bluebird bio Inc.) 這兩家公司最近獲得批准的鐮狀細胞病治療方法,涉及在人體之外收集並修飾病人自己的血液幹細胞,所謂的「體外」。做這種治療的病人須接受高劑量化療,以從骨髓去除細胞,好藉由造血幹細胞的移植,更換上修飾過的細胞。
Tessera 表示,該公司的目標是經由體內,而不是體外的方式,讓病人免於複雜的幹細胞大動作或毒性化療處理。
Tessera執行長 Michael Severino在一份新聞稿中表示,”全球的鐮狀細胞病人現在可有的治療選擇,仍然嚴重不足。我們很興奮藥研發出一個我們相信,對鐮狀細胞病人來說,比體外基因療法具顛覆性,更安全、容易,而且更有可擴充性的一次性根治療法”。他們期待在可能重塑全世界鐮狀細胞病治療方法的基因醫藥上更進一步。
Tessera未說明蓋茲基金會的初始投資規模。
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